運動神経・骨格筋の接合部増強でＡＬＳが改善 東大がマウスで実証

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東京大学医科学研究所の山梨裕司教授らは、運動機能の低下や筋萎縮を引き起こす「筋萎縮性側索硬化症」（ＡＬＳ）が、運動神経と骨格筋の接合部を増強する治療によって病態が改善し、延命効果をもたらすことを実証した。マウスの実験で明らかにした。神経筋疾患での神経筋接合部増強という新しい治療法として実用化が期待される。成果は１０日、欧州分子生物学機構の科学誌エンボ・モレキュラー・メディシンに掲載された。

運動機能は、運動神経と骨格筋の接合部の構造「ＮＭＪ」によって緻密に制御されている。運動神経からの信号はＮＭＪを介して骨格筋に伝わるが、ＡＬＳでＮＭＪが変性すると、運動神経が萎縮して骨格筋に運動信号を送られず、運動機能の低下をもたらす。ＡＬＳでは呼吸機能の低下などで、約半数が発症後数年で死亡する。

ＡＬＳの原因のひとつとしてＮＭＪの形成不全が報告されているほか、ＮＭＪの形成にはたんぱく質「Ｄｏｋ―７」が必須であることが知られている。

ＡＬＳ発症のモデルマウスにアデノウイルス（ＡＡＶ−Ｄ７）によりＤｏｋ―７の発現を促したところ、ＮＭＪの変性と筋萎縮が抑制された。さらに、マウスごとにＡＬＳの発症を確認して同様の治療をしたところ、マウスの運動機能低下は改善し、出生後と発症後の生存期間も延長した。