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低分子医薬品や抗体医薬では狙えなかったメッセンジャーRNA(mRNA)などを創薬ターゲットとすることが可能で、がんや遺伝性疾患など治療が難しい疾患に対する医薬品開発が期待される。作用機...

その大きな成果として、理化学研究所バイオリソース研究センターの細胞材料開発室には、約300種類の疾患患者約800人分から作製された3000株以上のiPS細胞株が寄託されるに至った。 ...

アメリエフ、臨床ゲノム情報共有システム 医療機関向け (2019/9/2 素材・医療・ヘルスケア)

同社はゲノム解析を強みとしており、データベースはがんや遺伝性疾患などの疾病をメーンとする。今回、精神疾患薬を開発するレスボ(東京都大田区)と協業を開始し、領域を精神疾患にも拡張する。&...

(3回連載) ―スターガルト病を対象疾患に臨床試験を進めています。... 網膜の遺伝性疾患で、若年性の黄斑変性とも呼ばれる」 ―試験に使っている薬剤...

【チューリヒ、ニューヨーク=ロイター時事】米食品医薬品局(FDA)は24日、スイス製薬大手ノバルティスの遺伝性疾患の脊髄性筋萎縮症(SMA)に対処する遺伝子療法...

さらに今、疾患研究が治療法開発へと進んだように、疾患の予防に向けた新たな使い方の検討も始まった。... 耳鼻咽喉科ではめまいや難聴などの症状が現れる遺伝性疾患「ペンドレッド症候群」に対し、免疫抑制の用...

政府の生命倫理専門調査会は22日、全遺伝情報(ゲノム)を効率良く改変する「ゲノム編集」技術をヒトの受精卵に使うことについて、子宮に戻すことや子どもの誕生を想定した研究を法律で規制する方...

4年後には目の遺伝性疾患に対する遺伝子治療薬としては初めて、同社の「ラクスターナ」が米食品医薬品局(FDA)の承認を得た。

武田薬、国内事業体制を刷新 希少疾患の部門新設 (2019/2/25 素材・ヘルスケア・環境)

希少疾患領域を手がける「レアディジーズビジネスユニット(RDBU)」を新設。... 血友病や遺伝性疾患の治療薬を扱う。 ... 岩﨑取締役は、「武田が持つ全国の事業基...

iPS、臨床応用へ前進 (2019/1/4 科学技術・大学)

慶大の小川郁教授、藤岡正人専任講師らは、同大岡野教授と共同でめまいや難聴などの症状が現れる遺伝性疾患「ペンドレッド症候群」に対し、免疫抑制の用途で使われる既存薬「シロリムス」を低用量で投与する治験を開...

全遺伝情報(ゲノム)を書き換える「ゲノム編集技術」の大幅な効率化に役立つとされる「クリスパー・キャス9」の安全性に関する新たな知見が、英科学誌ネイチャーに17日発表された。... ゲノ...

また一方で、妊婦の血液から簡便に胎児の染色体異常(ダウン症など)や遺伝性疾患を一定の確率で判定できる「新型出生前検査技術」が開発され、実施に移されている。... 【情報提供が普及のカギ...

全遺伝情報(ゲノム)を自由に書き換えるゲノム編集技術によるもので、遺伝性疾患に見られる一塩基多型の再現に成功した。... ヒトiPS細胞から遺伝性疾患のモデル細胞を作製するには一塩基置...

サルのクローン胚からの胚性幹細胞(ES細胞)作製は2007年に米オレゴン健康科学大学チームが発表したが、代理母の雌に移植して子を誕生させたのは初めてという。 ...

この技術を使い、遺伝性疾患の遺伝子を持つ繁殖可能なオスのブタの作製に成功した。... 致死性の遺伝性疾患は、研究用の動物の繁殖が困難なため、系統維持ができない課題があった。研究チームは、先天性の代謝異...

希少な目の遺伝性疾患に対する革新的な遺伝子治療薬「ラクスターナ」が、両目85万ドル(約9600万円)、片目42万5000ドルという価格で販売される。......

慶応義塾大学医学部の岡野栄之教授、奥野博庸助教らは、目や耳などの感覚器に先天的な障害が生じる疾患「CHERGE症候群」が、胎生期において、多様な細胞のもととなる細胞「神経堤細胞」の動きが遅いことが要因...

米サンシリオ、臨床試験で結果良好 (2017/11/16 ヘルスケア)

鎌状赤血球症は、血球膜の脂肪酸の不均衡に起因する遺伝性疾患。

有効性と安定性を高めた核酸医薬品の創出を目指す。... 核酸医薬品はDNAやリボ核酸(RNA)など遺伝情報をつかさどる核酸を有効成分として用いる医薬品。がんや遺伝性疾患の解決策として期...

医学や農業での応用研究が進み、iPS細胞(人工多能性幹細胞)や、生命の設計図である全遺伝情報(ゲノム)を書き換える「ゲノム編集」技術などとの融合も始まった。... 【手...

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