先天性・後天性の免疫不全などの複雑な疾患のほか、遺伝性血管性浮腫や出血性疾患といった希少疾患の患者の治療に使われる。同製剤の中でも、重症感染症や神経疾患などの治療に使われることがある「免疫グロブリン製...

小児疾患や希少疾患、難病などに対する再生医療等製品の研究開発を推進し、再生医療の実用化に貢献する。

買収により、ケアネットは主力の医薬デジタル変革(DX)事業において、がんや希少疾患などの治療に用いられるバイオ医薬品などの「スペシャリティ医薬品」の治験からプロモーションまで製薬企業を...

同社は難病・希少疾患などの治療剤開発と併せて、患者の生活を支援する取り組みも推進している。

さらに、ゲノム情報を活用した診療が、がんや希少疾患では一般的になりつつある。近年では、大規模ゲノムコホートの国際共同研究により、がんや心疾患などの疾病への罹患(りかん)しやすさを予測す...

希少疾患や癌の患者を対象とした細胞医療と遺伝子治療の研究開発を加速する。

武田薬品工業は22日、開発中の遺伝子組み換えヒトアリルスルファターゼA「TAK―611」が希少疾患の異染性白質ジストロフィー(MLD)に対する効能や効果があるとして、厚生労働...

その際、希少疾患などで患者数が少ない医薬品を想定した「条件付き早期承認制度」の適用を求めていたが、その後緊急承認制度に適用を切り替えて申請したため、この制度に基づいて審査される。

副腎皮質由来の神経内分泌腫瘍の一つ、悪性褐色細胞腫は、外科手術など既存の治療法では根治が非常に難しい希少疾患である。

新薬を開発・製造販売する製薬企業は、糖尿病など生活習慣病を中心とした患者数の多い疾患向けに大量生産される低分子化合物であるプライマリー領域と、がんや希少疾患など難治性疾患向けに開発されたバイオ医薬品な...

主力の潰瘍性大腸炎・クローン病治療薬「エンティビオ」や希少疾患薬「タクザイロ」などの販売が引き続き伸びて増収となる見通し。... 22年3月期連結決算は主要な疾患領域の製品の販売が伸長したことに加え、...

働く女性が急増する中、婦人科疾患の啓発や受診率の向上に向けて製薬各社が対応を急ぐ。武田薬品工業は希少疾患である遺伝性の血液疾患「フォン・ヴィレブランド病」の理解促進から、早期発見と診察を支援。... ...

製薬企業は希少疾患をはじめ、対象を絞った医薬品開発を進めるケースが増えている。

ノボノルディスクファーマ日本法人(東京都千代田区、オーレムルスコウベック社長)は、希少な血液疾患、内分泌疾患、腎疾患領域に参入する。バイオファーマ事業本部の名称も「希少疾患事...

DMDは主に男児が発症する遺伝性筋疾患で、遺伝子変異が原因で筋肉細胞の骨組みを支えるジストロフィンたんぱく質が産生されず、筋力が低下する。... 日本新薬は泌尿器科、血液内科、婦人科、難病・希少疾患の...

製造コストや工程数の削減など製造技術に強みを持ち、これらを生かして、まだ治療法が見つかっていない疾患に対する医薬品の開発に貢献する。... 新会社では、現状普及しているmRNA医薬の標準的な製造技術に...

BUは消化器疾患(10地域)、神経精神疾患(同)、ワクチン(2地域)、希少疾患の四つの事業部とする。希少疾患事業部は、地域制ではなく、専門分野ごとのフラ...

新たな治療法である遺伝子治療について遺伝子治療が検討されている疾患、治療例、用語解説などを掲載。... 世界には7000種類以上の希少疾患が存在し、そのうち8割の約6000種類は遺伝子が原因の疾病とさ...

さまざまなデータの収集・分析が容易になることから治験期間の短縮や分析精度の向上だけでなく、疾患予防など幅広い利活用が期待される。... 「希少疾患で患者数が少ない治験のフィージビリティ(実行可...

協和キリンは特定非営利活動法人アスリッド(東京都文京区)が設立した希少疾患情報コミュニティー「ステップ」に参画した。... 専門医と連携して希少疾患の病態や治療薬の研究開発、患者のコミ...