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記事検索結果
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DMDは多様な変異パターンがあり、それぞれに対応したジストロフィンを回復する方法がこれまで開発されていた。同一の方法でジストロフィンを回復することも知られていたが、広い領域を網羅できる技術を使用する必...
DMDは主に男児が発症する遺伝性筋疾患で、遺伝子変異が原因で筋肉細胞の骨組みを支えるジストロフィンたんぱく質が産生されず、筋力が低下する。
患者の筋肉中にある変異したジストロフィン遺伝子のエクソン53をスキップさせ、機能のあるジストロフィンたんぱく質の産生を促す。
DMDは小児期に発症し、筋肉中のたんぱく質ジストロフィン欠損により日常生活でも筋肉が壊れ40代までに死に至る疾患。大人の骨格筋幹細胞を移植した場合はジストロフィンの存在する筋線維を再生する能力が失われ...
患者の筋肉中にある変異したジストロフィン遺伝子のエクソン53をスキップさせ、機能のあるジストロフィンたんぱく質の産生を促す。
この手法で作製したヒト骨格筋幹細胞を重篤な筋ジストロフィーを再現したマウスに移植したところ、生着し、筋ジストロフィー患者で発現が低下している「ジストロフィン」の発現量が回復した。
DMDはジストロフィン遺伝子変異による筋ジストロフィーの代表的疾患で、根本的な治療法はない。
▽オリプダーゼ アルファ(遺伝子組み換え)、酸性スフィンゴミエリナーゼ欠乏症、サノフィ▽aducanumab、アルツハイマー病の進行抑制、バイオジェン・ジャパン▽DS―5141...
DMDは、ジストロフィンという遺伝子の機能不全によってたんぱく質が生成されず、筋肉が衰弱していく重篤な遺伝性疾患。... 修復を施したiPS細胞を骨格筋細胞に分化させたところ、正常なジストロフィンたん...
デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、筋ジストロフィーの中でも最も患者の多い疾患だが、ジストロフィンたんぱく質がうまく作れないことが原因であることが分かっている。 1984年には、デュシ...
ジストロフィン遺伝子の変異が引き起こすデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の患者にステロイド治療を長期間続けて行うと、病状が重くなって歩けなくなる時期を遅らせる効果が見られることを...
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの患者はほとんどが男性で、筋肉細胞を保護するたんぱく質「ジストロフィン」が生成されないために起こる。... 武田部長によると、「ジストロフィン」に関わる遺伝子には、遺伝情...
