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DMD由来iPS細胞活用 京都大学iPS細胞研究所(CiRA)の北悠人研究員(当時)や堀田秋津准教授らは、ゲノム編集を行ったデュシェンヌ型筋ジストロフ...

【日本新薬】急がれる精製体制整備 20年5月に国産初の核酸医薬としてデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「ビルテプソ(一般名ビルトラルセン...

筋ジストロフィー患者の発案を、モノづくり企業が具現化するもので、これまで重ねてきた実証に続き、12月には4回目となるテストフライトを実施する。

筋萎縮と筋力低下が進む疾患「筋ジストロフィー」などの治療への応用を目指している。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー(以下DMD)は、遺伝子の変異が原因で発症し、全身の筋力が次第に弱くなる難病である。

しかし、16年に医療用HALも筋ジストロフィーなど八つの疾患で保険適用となった。

筋ジストロフィーなどの糖鎖異常が原因の疾患治療法の開発が進むと期待される。 筋ジストロフィーは進行的に筋力が低下する遺伝性疾患。... 筋ジストロフィーの新たな治療薬になりうると期待...

ビルトラルセンは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の治療剤。

「骨髄異形成症候群などの治療剤『ビダーザ』、肺動脈性肺高血圧症などの治療剤『ウプトラビ』、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)治療剤『ビルテプソ』の売り上げが伸びている。

この結果、X連鎖性ミオチュブラーミオパチー治療薬「AT132」やポンペ病治療薬「AT845」、デュセンヌ型筋ジストロフィーを対象とする開発プログラムなどを取得した。

中外製薬、米の筋ジス遺伝子治療薬を販売 (2021/12/21 素材・医療・ヘルスケア1)

中外製薬は米国のバイオ医薬品企業サレプタ・セラピューティクスが開発するデュセンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の遺伝子治療薬「SRP―9001」を導入し、国内での独占販売権を取...

京都大学iPS細胞研究所の原田文研究員と桜井英俊准教授らは、生まれつき筋力が低い「ウルリッヒ型先天性筋ジストロフィー(UCMD)」の治療法として、骨や脂肪、軟骨など...

ジェナヘッドバイオは、核酸医薬である2本鎖RNA(siRNA)を用い、全身の筋肉が萎縮する難病の「筋ジストロフィー」の治療薬の開発を目指している。

アステラス、「細胞医療」実用化へ前進 24年度治験完了 (2021/11/2 素材・医療・ヘルスケア1)

同じように筋力低下と呼吸障害を起こす「ポンペ病」の遺伝子治療は第1相の治験中で「デュシェンヌ型筋ジストロフィー」は21年度中に治験入りする予定。

京都大学iPS細胞研究所(CiRA)の竹中菜々研究員と桜井英俊准教授らは生まれた直後から筋力が低く、関節が正常に動かなくなる疾患「ウルリッヒ型先天性筋ジストロフィー(UCMD&...

新社長登場/日本新薬・中井亨氏 成長へ海外市場に照準 (2021/8/23 素材・医療・ヘルスケア)

2020年に米国で発売したデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)治療剤『ビルトラルセン』の販売が拡大しており、中国や欧州での早期発売を目指す。

【京都】日本新薬は難病のデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)治療剤の中国市場投入に備え、年内にも現地法人を設立する。

2020年に米国で販売を始めたデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療向け核酸医薬品を中国や欧州へも展開するなど、年間平均1品目以上の新製品を市場投入していく。

東海大とアカデミスト、CFで研究費支援 (2021/6/11 科学技術・大学)

顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー(FSHD)治療と古代エジプト文化財調査の2テーマで開始した。

最適なものが見いだせれば国内外の製薬企業などと組んで臨床試験を実施し、2―3年後の承認申請を目指したい」 ―2020年に日米で投入したデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD&...

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