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協和キリン、米で小児の希少遺伝性疾患薬承認 (2024/3/25 生活インフラ・医療・くらし)

協和キリンは2023年10月に買収したオーチャード・セラピューティクスが開発を手がけた小児の異染性白質ジストロフィー(MLD)の遺伝子治療製品「レンメルディ」について、米食品医薬品局&...

ヒトの遺伝性大腸がん家系における発がんリスク軽減に役立つ可能性がある。

琉球大学の成富研二名誉教授らが作成した、約7000件の症状と約1万件の疾患情報が登録されている遺伝性疾患総合データベース(UR―DBMS)や医療文献データベースなどの情報を利用する。

中外薬のSMA薬、新生児投与を申請 (2024/2/19 生活インフラ・医療・くらし)

未発症のSMAへの適応拡大により、年齢を問わず診断後速やかに治療が開始できる可能性がある。 SMAは遺伝性の神経筋疾患で、脊髄の運動神経細胞の変性によって筋萎縮や筋力低下が起きる。....

武田薬、免疫不全血症向け治療剤発売 (2024/1/30 生活インフラ・医療・くらし)

遺伝性の免疫不全症に対する治療や、がん治療に伴う免疫不全など、日本では免疫グロブリンでの治療が必要となる患者が大幅に増えると見込まれており、キュービトルにより標準治療の向上が期待される。

次世代型、3年内完成目指す 京都大学iPS細胞研究所(CiRA)によるiPS細胞(人工多能性幹細胞)の研究成果が目に見える形になってきた。... 動物...

製薬会社と連携し、がんや遺伝性疾患を対象とした自社創薬パイプライン(新薬候補物質)と創薬プラットフォームを構築する。 ... だが原因となる遺伝子だけでなく正常な遺伝...

キッズウェル・バイオと岐阜薬科大学はヒトの乳歯に由来する乳歯歯髄幹細胞(SHED)の働きを応用した細胞治療薬の基礎研究で、眼関連疾患の治療につながる可能性を示す成果を得た。... 外傷...

10年後、20年後に、新型コロナウイルス感染症のような世界的なパンデミックが再び起こる可能性がある。... 現在、がん、遺伝性疾患、生活習慣病などに対する新たな医療技術として、研究開発が国内外で急速に...

同社が持つ遺伝性の代謝疾患「早期発症の異染性白質ジストロフィー(MLD)」の治療薬について協和キリンが開発を進めるほか、他の疾患や初期段階にあるものについても研究を加速する。 ...

塩野義の自閉症治療薬、米で希少小児疾患指定 (2023/10/5 生活インフラ・医療・くらし)

語彙(ごい)力や読解力の向上、記憶形成強化につながる可能性がある。... FXSは遺伝性疾患で発達遅延や知的障害があり、自閉症の原因とされる。

東京大学の榎本和生教授らは、遺伝性の発達障害疾患であるアンジェルマン症候群が発病する機構の一部を明らかにした。... 一部の自閉症患者にはユビキチンが過剰に発現している事例があり、こうした機構が病気の...

アステラス、眼科領域の遺伝子治療で米社とライセンス契約 (2023/7/12 生活インフラ・医療・くらし1)

本契約により4DMTはアステラス製薬にR100ベクターの情報を提供し、眼科希少遺伝性疾患における研究や医薬品の開発を行う。

国立循環器病研究センター(国循)と大阪医科薬科大学、名古屋大学などのグループは、家族性高コレステロール血症(FH)患者でのRNF213遺伝子多型と頭蓋内動脈狭窄・閉塞&...

シスメックス、遺伝性網膜ジストロフィーのパネル検査承認を取得 (2023/6/16 生活インフラ・医療・くらし2)

【神戸】シスメックスは遺伝性網膜ジストロフィー(IRD)の疾患原因遺伝子の情報を取得する試薬と解析プログラムについて、厚生労働省から国内の製造販売承認を取得した。... IRDは遺伝子...

京都大学医学部付属病院と関西電力病院(大阪市福島区)、関西メディカルネット(京都市中京区)の3者は17日、遺伝学的検査によりがんの発症リスクを解析し、その後の...

リケジョneo(204)グンゼ・龍薗せなさん (2022/11/7 ひと カイシャ 交差点)

酵素の働きが弱い遺伝性の難病がありますが、酵素の働きや、モデル動物としてメダカを使えないかなどを研究していました。

先天性・後天性の免疫不全などの複雑な疾患のほか、遺伝性血管性浮腫や出血性疾患といった希少疾患の患者の治療に使われる。

ファイザーによると、鎌状赤血球病は、貧血や臓器障害を引き起こす遺伝性の血液疾患。

そこで産総研は大学や企業と連携し、低栄養性筋萎縮を起こさずに体内のケトン体濃度を高める食事療法を開発してきた。 ... 今後は、栄養学的な研究手法により、遺伝性筋疾患に限らず、筋損傷...

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