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米ファイザーは米ビーム・セラピューティクスと提携し、一塩基編集と呼ばれるゲノム編集技術を使った希少遺伝性疾患の治療薬開発に最大13億5000万ドル(約1560億円)を投資する...

また、遺伝性疾患の家族性高コレステロール血症のマウスに対しても、脂質異常症と動脈硬化症の改善効果が見られた。 開発したワクチンに用いたアミノ酸鎖配列はマウスとヒトで100%一...

(編集委員・丸山美和) SMAは脊髄の前角細胞の変性により起こる筋萎縮と進行性の筋力低下が特徴の遺伝性疾患。... 「小児疾患の中でも重症度が高い...

このmRNA医薬品に特徴的な「体内で」たんぱく質を合成させることで薬効を示すアプローチには、その他の感染症、がんなどの疾患についても新たなワクチン・医薬品開発の可能性が広がっており、世界中で研究開発競...

協和キリン、アルポート症候群の新薬承認申請 (2021/8/3 素材・医療・ヘルスケア1)

アルポート症候群は血尿やタンパク尿、腎機能低下を伴う進行性の遺伝性疾患。... 同化合物は米リアタファーマシューティカルズから導入し日本、中国、台湾、韓国および東南アジア諸国での腎疾患などの治療薬とし...

中外製薬の脊髄性筋萎縮症の治療薬「エブリスディ」(一般名リスジプラム)が製造販売承認を取得した。... 脊髄性筋萎縮症は、脊髄の運動神経細胞の変性によって筋萎縮や筋力低下が起こる。乳幼...

輝け!スタートアップ(73)バリノス (2021/4/29 中小・ベンチャー・中小政策)

検査キットでは、性感染症の原因となる病原体などの繁殖を予防するというラクトバチルス属の菌をはじめ、子宮内フローラのバランスを判定する。 ... それまでは、遺伝性疾患の原因を突き止め...

利用料は無料で、遺伝子血管性浮腫(HAE)から始める。 ... AIチェッカーは、希少疾患ガイドラインの診断基準や専門医の知見をベースとした自然言語解析の技術とAI技...

にっぽん再構築/再生医療研究、国が後押し (2021/1/5 科学技術・大学)

iPS細胞(人工多能性幹細胞)やES細胞(胚性幹細胞)などに代表される「再生医療等製品」を使った治療法は、市場規模が今後ますます大きくなると期待され、国際的に激しい競争...

輝け!スタートアップ(53)プラクス (2020/11/5 中小・ベンチャー・中小政策)

遺伝性疾患情報システム開発 【医療用家系図】 近畿大学発ベンチャーのプラクス(大阪府八尾市)は、遺伝性疾患に関する情報を管理するプラットフォーム&#...

製薬、遺伝子治療薬にAAV活用 バイオ企業と連携活発化 (2020/4/2 素材・医療・ヘルスケア)

遺伝性疾患領域で、遺伝子治療薬開発の競争激化が予想される。 ... ゾルゲンスマは、全身の筋力が低下する進行性の遺伝性疾患「脊髄性筋萎縮症(SMA)」の治療薬。...

低分子医薬品や抗体医薬では狙えなかったメッセンジャーRNA(mRNA)などを創薬ターゲットとすることが可能で、がんや遺伝性疾患など治療が難しい疾患に対する医薬品開発が期待される。作用機...

その大きな成果として、理化学研究所バイオリソース研究センターの細胞材料開発室には、約300種類の疾患患者約800人分から作製された3000株以上のiPS細胞株が寄託されるに至った。 ...

アメリエフ、臨床ゲノム情報共有システム 医療機関向け (2019/9/2 素材・医療・ヘルスケア)

同社はゲノム解析を強みとしており、データベースはがんや遺伝性疾患などの疾病をメーンとする。今回、精神疾患薬を開発するレスボ(東京都大田区)と協業を開始し、領域を精神疾患にも拡張する。&...

(3回連載) ―スターガルト病を対象疾患に臨床試験を進めています。... 網膜の遺伝性疾患で、若年性の黄斑変性とも呼ばれる」 ―試験に使っている薬剤...

【チューリヒ、ニューヨーク=ロイター時事】米食品医薬品局(FDA)は24日、スイス製薬大手ノバルティスの遺伝性疾患の脊髄性筋萎縮症(SMA)に対処する遺伝子療法...

さらに今、疾患研究が治療法開発へと進んだように、疾患の予防に向けた新たな使い方の検討も始まった。... 耳鼻咽喉科ではめまいや難聴などの症状が現れる遺伝性疾患「ペンドレッド症候群」に対し、免疫抑制の用...

政府の生命倫理専門調査会は22日、全遺伝情報(ゲノム)を効率良く改変する「ゲノム編集」技術をヒトの受精卵に使うことについて、子宮に戻すことや子どもの誕生を想定した研究を法律で規制する方...

武田薬、国内事業体制を刷新 希少疾患の部門新設 (2019/2/25 素材・ヘルスケア・環境)

希少疾患領域を手がける「レアディジーズビジネスユニット(RDBU)」を新設。... 血友病や遺伝性疾患の治療薬を扱う。 ... 岩﨑取締役は、「武田が持つ全国の事業基...

4年後には目の遺伝性疾患に対する遺伝子治療薬としては初めて、同社の「ラクスターナ」が米食品医薬品局(FDA)の承認を得た。

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