ＡＬＳ患者の神経細胞、京大がｉＰＳで再現－治療薬開発に期待

全身の筋肉が動かなくなる筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）患者の神経細胞を人工多能性幹細胞（ｉＰＳ細胞）で再現し、細胞死を抑える薬をマウスの実験で発見したと、京都大学ｉＰＳ細胞研究所の井上治久教授らの研究グループが２４日発表した。

グループは「すぐに患者の治療に使えるわけではないが、治療薬の開発研究に貢献が期待できる」としている。

ＡＬＳは脳から筋肉に指令を伝える神経細胞「運動ニューロン」が変性し、消失する難病。

原因や詳しい仕組みは不明で、十分な治療法がない。患者の約５％は血縁関係に患者がいる家族性ＡＬＳで、一部の遺伝子に変異があることが知られている。

研究グループは家族性ＡＬＳ患者の皮膚からｉＰＳ細胞を作り、運動ニューロンに変化させて詳しく調べた。健康な人に比べると、患者の運動ニューロンは異常なたんぱく質が蓄積し、細胞死を起こしやすいことが判明。薬を見つけるため化合物１４１６個を調べたところ、うち２７個が細胞死を強く抑制した。