京大など、ｉＰＳで難病治療法−秋から治験実施

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京都大学ｉＰＳ細胞研究所（ＣｉＲＡ）の戸口田淳也教授と池谷真准教授、大日本住友製薬の日野恭介研究員らは１日、ｉＰＳ細胞（人工多能性幹細胞）を用いて、筋肉などの組織内に骨ができる難病の進行性骨化性線維異形成症（ＦＯＰ）の仕組みを解明したと発表した。ＦＯＰ進行抑制に免疫抑制剤のラパマイシンが有効と判断。９月以降、京大付属病院など４機関で治験を行う。

症状を再現して治療法を探る創薬研究はｉＰＳ細胞の有効活用法の一つ。同グループはＦＯＰ患者由来のｉＰＳ細胞を使い、約７０００の化合物の反応を探った。細胞分裂などに関わるたんぱく質ｍＴＯＲがＦＯＰの骨化症状に重要と確認。ｍＴＯＲ阻害剤のラパマイシンが症状抑制に有効とみられる。