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記事検索結果
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協和キリンは2023年10月に買収したオーチャード・セラピューティクスが開発を手がけた小児の異染性白質ジストロフィー(MLD)の遺伝子治療製品「レンメルディ」について、米食品医薬品局&...
琉球大学の成富研二名誉教授らが作成した、約7000件の症状と約1万件の疾患情報が登録されている遺伝性疾患総合データベース(UR―DBMS)や医療文献データベースなどの情報を利用する。患...
次世代型、3年内完成目指す 京都大学iPS細胞研究所(CiRA)によるiPS細胞(人工多能性幹細胞)の研究成果が目に見える形になってきた。... 動物...
製薬会社と連携し、がんや遺伝性疾患を対象とした自社創薬パイプライン(新薬候補物質)と創薬プラットフォームを構築する。 ... だが原因となる遺伝子だけでなく正常な遺伝...
疾患の治療や予防に有用なたんぱく質を、体内で大量生産させる新たな治療・予防コンセプトとして注目を集めた。... 今後、mRNAは感染症の予防ワクチンとしての用途のみならず、より幅広い疾患への展開が期待...
米国で18歳までに発症し、患者数20万人未満の希少疾患の新薬開発を促進する。... 語彙(ごい)力や読解力の向上、記憶形成強化につながる可能性がある。... FXSは遺伝性疾患で発達遅...
本契約により4DMTはアステラス製薬にR100ベクターの情報を提供し、眼科希少遺伝性疾患における研究や医薬品の開発を行う。
国立循環器病研究センター(国循)と大阪医科薬科大学、名古屋大学などのグループは、家族性高コレステロール血症(FH)患者でのRNF213遺伝子多型と頭蓋内動脈狭窄・閉塞&...
同疾患の原因の一つが糖鎖の合成に関わる物質である「ISPD」の異常であることを突き止めた。... 筋ジストロフィーなどの糖鎖異常が原因の疾患治療法の開発が進むと期待される。 筋ジスト...
米ファイザーは米ビーム・セラピューティクスと提携し、一塩基編集と呼ばれるゲノム編集技術を使った希少遺伝性疾患の治療薬開発に最大13億5000万ドル(約1560億円)を投資する...
また、遺伝性疾患の家族性高コレステロール血症のマウスに対しても、脂質異常症と動脈硬化症の改善効果が見られた。 開発したワクチンに用いたアミノ酸鎖配列はマウスとヒトで100%一...
(編集委員・丸山美和) SMAは脊髄の前角細胞の変性により起こる筋萎縮と進行性の筋力低下が特徴の遺伝性疾患。... 「小児疾患の中でも重症度が高い...
このmRNA医薬品に特徴的な「体内で」たんぱく質を合成させることで薬効を示すアプローチには、その他の感染症、がんなどの疾患についても新たなワクチン・医薬品開発の可能性が広がっており、世界中で研究開発競...
アルポート症候群は血尿やタンパク尿、腎機能低下を伴う進行性の遺伝性疾患。... 同化合物は米リアタファーマシューティカルズから導入し日本、中国、台湾、韓国および東南アジア諸国での腎疾患などの治療薬とし...
中外製薬の脊髄性筋萎縮症の治療薬「エブリスディ」(一般名リスジプラム)が製造販売承認を取得した。... 脊髄性筋萎縮症は、脊髄の運動神経細胞の変性によって筋萎縮や筋力低下が起こる。乳幼...
検査キットでは、性感染症の原因となる病原体などの繁殖を予防するというラクトバチルス属の菌をはじめ、子宮内フローラのバランスを判定する。 ... それまでは、遺伝性疾患の原因を突き止め...
利用料は無料で、遺伝子血管性浮腫(HAE)から始める。 ... AIチェッカーは、希少疾患ガイドラインの診断基準や専門医の知見をベースとした自然言語解析の技術とAI技...
iPS細胞(人工多能性幹細胞)やES細胞(胚性幹細胞)などに代表される「再生医療等製品」を使った治療法は、市場規模が今後ますます大きくなると期待され、国際的に激しい競争...
遺伝性疾患情報システム開発 【医療用家系図】 近畿大学発ベンチャーのプラクス(大阪府八尾市)は、遺伝性疾患に関する情報を管理するプラットフォーム...
遺伝性疾患領域で、遺伝子治療薬開発の競争激化が予想される。 ... ゾルゲンスマは、全身の筋力が低下する進行性の遺伝性疾患「脊髄性筋萎縮症(SMA)」の治療薬。...