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アスタファーマと神戸学院大、筋ジス治療薬を共同研究新薬創出目指す（2018/7/24 素材・ヘルスケア・環境）

【富山】アスタファーマシューティカルズ(富山県上市町、西田光徳社長、076・461・3068)と神戸学院大学は23日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)治療薬の共...

変革への道筋・製薬トップに聞く(9)Meiji Seikaファルマ社長ほか（2018/3/15 ヘルスケア）

治験が進むデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬は成功すれば約20年の核酸医薬の開発が実る。

アステラス、米バイオVBを買収ミトコンドリア領域強化（2017/12/4 素材・ヘルスケア・環境）

現在は「MA―0211(開発コード)」が、デュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象とした第1相臨床試験の段階にある。

厚労省、先駆け審査制度で医薬品5品目を指定（2017/4/27 ヘルスケア）

▽オリプダーゼアルファ(遺伝子組み換え)、酸性スフィンゴミエリナーゼ欠乏症、サノフィ▽aducanumab、アルツハイマー病の進行抑制、バイオジェン・ジャパン▽DS―5141...

成長への処方箋・製薬トップに聞く(13)武州製薬社長・横濱潤氏ほか（2017/4/4 ヘルスケア）

デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤『NS―065/NCNP―01』は国内で第1/2相試験中で先駆け審査指定制度の対象品目になった。... 福山型筋ジストロフィーや腎疾患の治療薬開...

米ファイザー、遺伝子治療のバンブー買収（2016/8/9 ヘルスケア）

ファイザーはここ数年、遺伝子治療への投資を続けており、バンブーの持つデュシェンヌ型筋ジストロフィーやフリードライヒ失調症などの治験薬を取得し、希少疾病治療でのプレゼンス拡大を目指す。

日本新薬、筋ジス治療剤の治験計画提出（2016/2/9 ヘルスケア）

日本新薬はデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)治療剤「NS―065」の第1相、第2相臨床試験(治験)開始について、審査機関となる医薬品医療機器総合機構(PM...

京大、筋ジス初期病態を再現−患者由来iPS分化（2015/8/21）

京都大学iPS細胞研究所(CiRA)の櫻井英俊講師と庄子栄美特定研究員らの研究グループは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)患者由来iPS細胞(人工多能性...

京大、筋ジス変異遺伝子修復−患者由来のiPSで成功（2014/11/27）

京都大学iPS細胞研究所(CiRA)の堀田秋津助教と李紅梅大学院生らの研究グループは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)患者由来のiPS細胞(人工多能性幹...

探訪・先端研究/骨格筋幹細胞−「細胞休眠」の遺伝子発見（2014/4/11）

デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、筋ジストロフィーの中でも最も患者の多い疾患だが、ジストロフィンたんぱく質がうまく作れないことが原因であることが分かっている。 1984年には、デュシ...

ジストロフィン遺伝子の変異が引き起こすデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の患者にステロイド治療を長期間続けて行うと、病状が重くなって歩けなくなる時期を遅らせる効果が見られることを...

対象疾患は患者数が少なく、製薬会社はビジネスを進めにくい遺伝性希少疾患「デュシェンヌ型筋ジストロフィー」だ。

デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬で、エクソン53スキップという遺伝子治療の対象患者向け。

第一三共、希少疾患治療薬開発の新会社設立（2013/2/15）

産業革新機構から16億5000万円を上限に出資を受け、第一三共の核酸医薬技術を使ったデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)治療薬を神戸大学などと共同で研究開発する。

筋力が低下し若年で死に至る「デュシェンヌ型筋ジストロフィー」で、原因の遺伝子変異を取り除き筋力を回復させることに、国立精神・神経医療研究センターの武田伸一遺伝子疾患治療研究部長らがマウスでの実験で成功...

当面はデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者の治療を目的とした四つのRNA化合物に関する取り組みを検討する。