低分子医薬品や抗体医薬では狙えなかったメッセンジャーRNA(mRNA)などを創薬ターゲットとすることが可能で、がんや遺伝性疾患など治療が難しい疾患に対する医薬品開発が期待される。作用機...

東京医科歯科大学統合研究機構の武部貴則教授らは、ヒトiPS細胞(人工多能性幹細胞)から、肝臓と胆管、膵臓(すいぞう)から構成される「ミニ多臓器」の作...

(2)遺伝性のある難病患者から作製されたiPS細胞株において、その遺伝変異を同定、確認するために、ゲノム情報を解析する必要がある。 ... (5)遺伝...

同社はゲノム解析を強みとしており、データベースはがんや遺伝性疾患などの疾病をメーンとする。

DMDは男児に発症する遺伝性筋疾患。

同社はさまざまな事業買収や提携を経て小児発症の遺伝性筋疾患であるデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬など3件の臨床遺伝子治療プログラムを開始している。

網膜の遺伝性疾患で、若年性の黄斑変性とも呼ばれる」 ―試験に使っている薬剤「エミクススタト塩酸塩」はどのように作用しますか。 ... スターガルト病は、ABCA4遺...

「遺伝カウンセリングは重要なテーマ」と話すのは、国立がん研究センターがんゲノム情報管理センター長の間野博行さん。がん治療に全遺伝情報(ゲノム)が活用され、病院側の体制も変化が求められる...

自家培養表皮ジェイスによる表皮水疱症の治療は、患者本人の皮膚組織を培養することで製造したジェイスを再発性や難治性のびらん、潰瘍部に移植し上皮化させる。... 自家培養表皮ジェイスは2007年に重症の熱...

国立精神・神経医療研究センターの李コウ研究員、井上健室長らは、遺伝性の小児神経難治性疾患「ペリツェウス・メルツバッハ病」(PMD)の新しい遺伝子治療法を開発した。人工の短いリボ核酸「人...

【チューリヒ、ニューヨーク=ロイター時事】米食品医薬品局(FDA)は24日、スイス製薬大手ノバルティスの遺伝性疾患の脊髄性筋萎縮症(SMA)に対処する遺伝子療法...

現在の臨床研究は安全性を評価する段階だ。... 既存薬はすでにヒトに投与した場合の安全性が確認されており、iPS細胞で有効性が適切に示されていれば治験に進むことができる。 ... 耳...

政府の生命倫理専門調査会は22日、全遺伝情報(ゲノム)を効率良く改変する「ゲノム編集」技術をヒトの受精卵に使うことについて、子宮に戻すことや子どもの誕生を想定した研究を法律で規制する方...

4年後には目の遺伝性疾患に対する遺伝子治療薬としては初めて、同社の「ラクスターナ」が米食品医薬品局(FDA)の承認を得た。

血友病や遺伝性疾患の治療薬を扱う。

量子科学技術研究開発機構放射線医学総合研究所の島田斉主幹研究員と順天堂大学の西岡健弥准教授らは、遺伝性の認知症「前頭側頭型認知症」の患者の脳に蓄積した「タウたんぱく質」を観察し、蓄積量が病気の進行速度...

遺伝性不整脈のうち、失神や突然死を引き起こす「先天性QT延長症候群」は、原因遺伝子の違いにより、発作を起こしやすい年代や性別、突然死に至る確率が異なることが分かった。... 親族に患者がいた場合は自ら...

安全性、有効性が認められれば、再生医療等製品として市販化される。 ... 慶大の小川郁教授、藤岡正人専任講師らは、同大岡野教授と共同でめまいや難聴などの症状が現れ...

全遺伝情報(ゲノム)を書き換える「ゲノム編集技術」の大幅な効率化に役立つとされる「クリスパー・キャス9」の安全性に関する新たな知見が、英科学誌ネイチャーに17日発表された。... ゲノ...

慶応義塾大学医学部耳鼻咽喉科学教室の小川郁教授と生理学教室の岡野栄之教授らは24日、iPS細胞(人工多能性幹細胞)を用いた研究により、めまいや難聴などの症状が現れる遺伝性の疾患「ペンド...