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米国でも米国食品医薬品局(FDA)から脳卒中と進行性神経・筋難病治療での承認を10月2日付で取得した。

JCRファーマ、ムコ多糖症I型のヒト臨床開始 (2020/11/6 素材・医療・ヘルスケア)

JCRファーマは、代謝異常を引き起こす難病「ライソゾーム病」の一種であるムコ多糖症I型のヒト臨床試験を開始した。

京都大学の高田穣教授と牟安峰大学院生らは、血液細胞を作る造血幹細胞が減り白血病にも至る小児難病「遺伝性再生不良性貧血」の原因の一つとして、「ADH5」と「ALDH2」の酵素2種類の欠損を発見した。

網膜色素変性症は遺伝子の異常で発生する目の難病。

再生医療は、希少疾病や難病など、有効な治療法が見つかっていない疾患に対する医療として期待され、近年は大学やベンチャーによる研究開発が活発化する。

日本新薬は、治療法が確立されていない難病・希少疾患を注力領域とする。

同社は難病や希少疾患を専門とする医師(専門医)を医師間で紹介するコンサルティングサービスを手がける。... 山田医師は現在も自己免疫難病を抱える。

近畿大学医学部の渡辺智裕准教授らは、抗体「IgG4=用語参照」の関わる難病や自己免疫性すい炎で、診断指標となるバイオマーカーに、免疫細胞が分泌する2種類のたんぱく質が使えることを発見した。.....

川田テクノロジーズはオリィ研究所(東京都港区)と共同で、難病や障がいで外出が困難な人でも遠隔からロボットを操作し、カフェで働けるシステム「テレバリスタ」を開発した。

量産前に生産を担当する医療機器メーカーを探して5社ほど訪問したが、神経難病患者に特化した製品であり市場が小さいという理由で断られた。

子会社のある北海道では難病を抱えた子どもと家族のために設けた医療ケア付きキャンプ場の活動に協賛している。

「自分も難病で左足にまひが残った。

ラジカヴァの承認を契機に、ALSの治療に留まらず、他の神経難病の診療や研究の進展も期待されている。

難病治療―スタートアップ創出 研究成果に基づいたスタートアップも生まれた。リードファーマ(大阪市淀川区)は遺伝子変異が原因とされる難病に有効な核酸医薬を開発する。血中...

メディ、第三者割当増資実施 専門医助言サービス強化 (2020/6/29 素材・医療・ヘルスケア)

医師向けのコンサルティングや難病患者向けのセカンドオピニオンをオンラインで提供する。

網膜色素変性は、暗所で物が見えにくくなったり視野が狭くなったりする症状が進行し、視力が低下する遺伝性の難病。

中央社会保険医療協議会(厚生労働相の諮問機関、中医協)は13日の総会で、筋力が低下する難病「脊髄性筋萎縮症(SMA)」の遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」への公的医療保険の適...

YANESEKOは就労継続支援A型(雇用型)を通して一般企業に就労することが困難な身体、知的障がいのある方や難病がある方に働く場を提供している。

アーマジェンが持つ、血液脳関門(BBB)通過技術への知見を取り込み、希少疾患で代謝異常を引き起こす難病「ライソゾーム病」の新薬の開発を加速させる。

京都大学iPS細胞研究所と国立循環器病研究センターは、iPS細胞(人工多能性幹細胞)を使い、認知症を生じる希少難病の遺伝性脳小血管病「CADASIL」を試験管内で再現することに成功した...

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