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筋ジストロフィーなど遺伝子変異が原因の難病治療へ応用を目指す。

経済透視図(12)RNA標的創薬 (2020/3/11 金融)

難病治療 新たなアプローチ 疾患の原因となる特定の分子にだけ、特異的に作用するよう設計された医薬品を分子標的医薬品という。

当社の得意とする神経難病や重度の免疫疾患に対し、患者のゲノムデータを把握して最適な医薬品を届けることを目標としている。

輝け!スタートアップ(31)リードファーマ (2020/3/5 中小・ベンチャー・中小政策)

遺伝子変異が原因とされる難病に有効な核酸医薬を開発し、ターゲットとする臓器に効率よく運ぶ独自技術を活用する。... 遺伝子変異が原因とされ、血中の中性脂肪が著しく高く、膵炎(すいえん)...

「難病の子どもが五輪アスリートに手作りバースデーメダルを贈呈するといった感動的なストーリーが出てくるとうれしい」(同)と期待する。

厚生労働省は26日、全身の筋力が低下する難病「脊髄性筋萎縮症(SMA)」について、遺伝子治療薬の製造販売を承認することを決定した。... SMAは、筋肉萎縮や呼吸困難が現れる難病。

同社には持病を持つメンバーがおり、筋萎縮性側索硬化症(ALS)など難病の人や体の弱い人との接点があることから、これらの措置を取ることとし関係会社への理解を呼びかけている。 &#...

iPS細胞を使った再生医療では、理化学研究所などが2014年、目の難病患者に対し世界初の臨床研究を実施した。

また、米国のベンチャー企業とは難病薬の共同開発を進めている。

NTTデータ、医療情報基盤が国から認定 新薬・難病解明につなぐ (2020/1/17 電機・電子部品・情報・通信1)

同医療データの活用は「研究開発」に限定しているが、病気の人に投薬した事実だけでなく、投薬後の数値の変化が分かることで新薬の開発や難病の解明に活用できる。

働き方改革を進め、女性も男性も、若者もお年寄りも、障がいや難病のある方も、誰もが活躍できる一億総活躍社会をつくりあげていく」と語った。

聖マリアンナ医科大学病院ではHTLV―1関連脊髄症(HAM)という難病の患者に対し、オンライン診療や治療後のフォローにクロンを活用。

商工中金、医療・バイオVB3社に融資 SDGsへの貢献評価 (2019/11/28 中小・ベンチャー・中小政策)

【ALS治療薬】 遺伝子治療研究所は2014年5月に創業し、治療法が確立していない難病の遺伝子治療薬を開発するバイオベンチャー。

日本新薬は、本業の創薬を通じた社会貢献に加え、社会との強固な信頼関係を築くため、難病に苦しむ患者や子どもを対象にした独自の取り組みを展開している。... 「難病を抱える子どもたちには、病気の治療と同様...

京都府立医科大学の研究チームは神経細胞が死に、全身の筋力が弱っていく難病の筋萎縮性側索硬化症(ALS)患者の脳脊髄液から2種類のたんぱく質を測定することに成功し、正確で迅速にALSと診...

れいわ新選組の舩後靖彦参院議員は、移動に制約のある難病患者らが人型の分身ロボットを遠隔操作し、接客する東京都内の期間限定カフェを視察した。

肺動脈性肺高血圧症は国の指定難病で、発症後の平均生存期間は成人で未治療の場合、約3年といわれている。

このiPS細胞コレクションは難病研究・創薬へと利活用されることが想定されている。... (3)iPS細胞を難病研究・創薬で使うためには、各難病の症状の原因となる細胞種へと分化誘導する。...

呼吸器の難病「自己免疫性肺胞たんぱく症」の治療に取り組む。

新潟大学の中田光教授と田沢立之准教授(現東京医科歯科大学教授)らは、呼吸不全が進行する希少難病「自己免疫性肺胞たんぱく症」の患者にサイトカインの一種「GM―CSF」を投与する治験を実施...

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