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塩野義の脆弱X症候群治療薬候補 欧で希少疾病指定 (2024/4/17 生活インフラ・医療・くらし1)

2018年に米国食品医薬品局(FDA)からオーファンドラッグ、23年に希少小児疾患の指定を受けている。 ... FXSは発達遅延、知的障害を特徴とする遺伝子疾患。

塩野義の自閉症治療薬、米で希少小児疾患指定 (2023/10/5 生活インフラ・医療・くらし)

塩野義製薬は脆弱(ぜいじゃく)X症候群(フレイグルXシンドローム、FXS)治療薬候補のザトルミラストが米国食品医薬品局(FDA)の希少小児疾患指定を受け...

小児疾患や希少疾患、難病などに対する再生医療等製品の研究開発を推進し、再生医療の実用化に貢献する。

(編集委員・丸山美和) SMAは脊髄の前角細胞の変性により起こる筋萎縮と進行性の筋力低下が特徴の遺伝性疾患。... 「小児疾患の中でも重症度が高い...

DMDは男児に発症する遺伝性筋疾患。... 米国では既に優先承認審査指定、希少疾病用医薬品指定、希少小児疾患指定を受けている。

心房中隔欠損などの先天性小児疾患を再現した4タイプを評価サンプルとして5月に発売する。

久留米大と理研、小児疾患を共同研究 (2018/8/2 科学技術・大学)

2020年度までの3年間で小児疾患に関する研究を中心に進める。... 共同研究では小児のビタミンDの代謝異常によるO脚や骨の変形など成長障害の原因物質の特定について、母乳の解析を通じて実施。

医療保険財政への影響を踏まえ、革新性が高く、市場規模の大きなものを対象とする一方、希少疾患や小児疾患に対する治療に用いるものなどは対象から外す考え。

慢性疾患を対象とする遠隔医療サービスはすでに出てきている。... ただ、遠隔診療は「慢性疾患でも症状の変動がある病気にはあまり向かない。患者が自分の状態を十分に説明できない精神疾患や小児疾患も現段階で...

難病や希少疾病、小児疾患などの領域に重点を置き、実施機関を公募する。

エフエーシステムエンジニアリング(松山市、中村康則社長、089・931・2886)は、NHKメディアテクノロジー(東京都渋谷区)、メディカル・パイン(同千代田区...

エフエーシステムエンジニアリング(松山市、089・931・2886)はNHKメディアテクノロジー(東京都渋谷区)、メディカル・パイン(東京都千代田区)、...

小児疾患が多い外来検査や開業医の耳鼻咽喉内視鏡検査に適している。

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