中川氏が問題視したのは製薬企業が希少疾患の治療薬として承認を取得し、その後、患者数が多い病気へ適応を広げる戦略だ。

既存の医薬候補品の中から別の疾患の薬効を探す「ドラッグ・リポジショニング」を加速し、希少疾患を中心とした新薬開発につなげる。

≪遺伝子組み換えヒト脂肪細胞≫ 【酵素正常化】 遺伝子の欠損または変異によって、体の働きをつかさどる酵素やたんぱく質を作り出せない、または作り出せても酵素やたんぱく...

限りある経営資源の中で海外でも勝負できる創薬を開発したい」 【記者の目/希少疾患薬の成長カギ】 進行中の中期経営計画では19年3月期連結売上高で14年3月...

対象疾患領域は未定だが、がんや希少疾患を狙っていくことになると思う。... iPSは京都大学との共同研究が軸になる」 ―研究対象とする疾患領域を見直し、競争力強化につなげる考えはあり...

製品・領域戦略は精神神経系やがん領域、再生・細胞医薬分野、希少疾患など治療薬のない疾患分野。

京都府立医科大学大学院医学研究科の外園千恵教授らの研究グループは、サンコンタクトレンズ(京都市中京区、大橋勲社長、075・221・6861)と共同で医師主導治験を実施し、希少疾患のステ...

ジェンザイムは希少疾患であるライソゾーム病の治療薬を展開しており、従業員は約100人。

「希少疾患である血友病(国内患者数6000人)の唯一のトータルケア企業になる」と意気込む。

同パネルを利用して遺伝性の希少疾患患者のゲノムデータと比較し、疾患原因の解明につなげる使い方などを想定している。日本人特有のゲノムに基づく疾患リスクの診断や創薬のための基盤情報として役立つ可能性もある...

脳疾患関連の薬剤も同様であり、薬効を発揮しにくくなっている。... 【他疾患へ適用も】 同技術を適用した最初の開発品が、希少疾患であるハンター病の治療薬「JR―141」。... した...

さらに戦略推進部の下に医薬品や再生医療、がんなどの疾患別の各研究課と研究企画課の七つの課を置き、縦糸とする。... これらは、医療機器の開発(産学連携部)はもとより、もともと少ない症例...

希少疾患などアンメットメディカルニーズ(未充足の医療ニーズ)を満たす製品の探索を進める。

細胞小器官のライソゾーム内にある加水分解酵素α―ガラクトシダーゼAが生まれつき欠損・不足している疾患で、四肢の痛みや腎臓機能障害、心機能障害などの症状がある。 患者数は日本では約30...

協議会では、ゲノムを活用する対象として、希少疾患・難病、がん、感染症、未診断疾患などを想定。

希少疾患であるライソゾーム病の治療薬を手がける。

「たとえ患者数が年間3000人程度の希少疾患でも、自分の見つけたモノで患者さんを救える」との思いは起業当時から変わらず。

ジェンザイム・ジャパンに転じたのは、「希少疾患であるライソゾーム病の研究開発をしっかりやっている点が気に入った」ためだ。 ... 希少疾患は病気自体が医師に知られていないことも多い。...

希少疾患は患者が少なく専門医も少ない。... 医師も希少疾患に気付くことが難しく、大規模部隊で疾患啓発できる効果は大きい。 ... 希少疾患はその最たる例だ。

帝人は26日、英国の製薬会社であるシグマ・タウ・ファルマ(ウィンザー市)が創製した希少疾患薬を日本で独占的に開発・販売する契約を同社と結んだと発表した。... 同疾患は遺伝子の変異が原...