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同国で約7年間の販売実績があり、主に先天性心疾患の診断に使用されており、主要な約30施設に導入されている。

武田薬の酵素製剤、希少疾病用薬に指定 MLD治療に効果 (2022/6/23 素材・医療・ヘルスケア2)

武田薬品工業は22日、開発中の遺伝子組み換えヒトアリルスルファターゼA「TAK―611」が希少疾患の異染性白質ジストロフィー(MLD)に対する効能や効果があるとして、厚生労働...

住友ファーマ、米に細胞製品製造施設 iPS対応も視野 (2022/4/25 素材・医療・ヘルスケア)

将来は、住友ファーマが事業化を目指す他家人工多能性幹細胞(iPS細胞)由来の細胞製品の製造に対応するため拡張も可能にする。... CPCで最初に製造する「リサイミック」は小児先天性無胸...

研究グループはまず、ヒト21番染色体を1本移入したラットES細胞(胚性幹細胞)を樹立。... ダウン症は身体、精神の発達遅延や特徴的な顔形、先天性心疾患の頻度が高いなどさまざまな症状を...

京都大学iPS細胞研究所の原田文研究員と桜井英俊准教授らは、生まれつき筋力が低い「ウルリッヒ型先天性筋ジストロフィー(UCMD)」の治療法として、骨や脂肪、軟骨など...

サイバーダイン、レクメドと資本業務提携 (2021/11/25 素材・医療・ヘルスケア2)

開発者が現れず国内未承認薬だったホモシスチン尿症治療薬の国内開発が進んでおり、先天性胆汁酸代謝異常症治療薬も承認申請準備が進んでいる。

すると、先天性免疫異常疾患のAGSと同様の脳症を発症した。

京都大学iPS細胞研究所(CiRA)の竹中菜々研究員と桜井英俊准教授らは生まれた直後から筋力が低く、関節が正常に動かなくなる疾患「ウルリッヒ型先天性筋ジストロフィー(UCMD&...

ちょっと訪問/アイバイオズ 腸炎症、免疫細胞で抑える (2021/7/9 素材・医療・ヘルスケア)

AIB―301は腸の先天性免疫細胞を活性化させて炎症を抑える。腸管粘膜を修復する可能性もある。... 脳内炎症の治療薬を開発すべく、脳の先天性免疫細胞を活性化する化合物の研究も進行中だ。

遺伝子治療はたった1回の投与で欠損している遺伝子を補充したり、異常な動作をしている遺伝子を調節したりすることで先天性疾患や致死的な疾患を大幅に改善できる可能性がある。遺伝子の突然変異や欠損は、先天性で...

治験対象となるのは生まれつき皮膚に黒褐色の部分があり、放置するとがん発生の恐れがある「先天性巨大色素性母斑」。

アイバイオズ(東京都港区、佐藤旭男社長)は、総額約7億7000万円の資金調達を実施し、炎症性腸疾患(IBD)の治療薬開発を加速する。... 大腸の炎症を抑えつつ、腸管粘...

国立循環器病研究センターは、クロスエフェクト(京都市伏見区)と開発した小児の心臓を再現する「超軟質実物大3D心臓モデル」の医師主導臨床試験を終了し、高い有用性と安全性を確認した。......

【福井】京都大学大学院医学研究科の高橋克准教授(研究当時、現北野病院歯科口腔外科主任部長)と福井大学医学部の菅井学教授らの研究グループは、希少疾患で生まれつき歯が生えない先天性無歯症に...

腹腔鏡下手術、筋を刺激 生まれつき肛門が閉じている状態で、5000人に1人の割合で発症する先天性疾患の鎖肛〈さこう〉(直腸肛門奇形)。... 医師からのフィードバック...

【調整しやすく】 埋没耳とは耳の上部が耳の付け根の頭皮下に埋没する先天性の病気。

ここから集合管への分化や先天性の尿路異常の再現も実現した。腎疾患治療薬の探索や、先天性腎疾患の仕組み解明などにつながる。 ... 今後、成人の集合管や腎臓の再現に取り組み、腎臓ができ...

京都府立医科大、哺乳類の知性の進化解明 (2020/6/8 科学技術・大学)

脳の発生の仕組みの解明により、先天性疾患の原因究明につながる。

【さいたま】コスミックエムイー(埼玉県川口市、五十嵐光夫社長、048・268・9811)は、先天性疾患である鎖肛(さこう)腹腔鏡(ふくくうきょう)下手術...

国循、小児心臓手術を事前検討 3Dモデルで治験 (2020/4/8 素材・医療・ヘルスケア)

全国5施設で15歳未満の先天性心疾患計20例が対象。診断機器として有用性を確認し、医療機器の承認取得を目指す。

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