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眼病「BCD」発症の仕組み 京大、iPS細胞で解明 （2018/3/27 科学技術・大学）
希少疾患で代謝異常を引き起こす「ライソゾーム病」と類似した仕組みとみて、遊離コレステロール減少作用を持つ化合物シクロデキストリン誘導体を投与した。... シクロデキストリン誘導体はライソゾーム病の一つ...
NPC病解明に一歩 異常たんぱく質が機能障害、名大が特定 （2017/6/28 科学技術・大学）
【名古屋】名古屋大学医学系研究科の藤本豊士教授らは、遺伝性の病気で肝臓の腫れや中枢神経障害などを引き起こす「ニーマンピック病C型」(NPC病)のたんぱく質が脂質の一種「ステロール」を運...
米スキャンポ・ファーマシューティカルズ、ニーマン・ピック病治療を公表 （2017/4/27 ヘルスケア）
バイオ製薬の米スキャンポ・ファーマシューティカルズはニーマン・ピック病C1型(NPC―1)の新たな治療として調査中の2―ヒドロキシプロピル―β―シクロデキストリン製品であるVTS―27...
