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武田薬品工業は、希少疾患のライソゾーム病の一種「ゴーシェ病」の治療用酵素製剤「ビプリブ」について、保険医が投与できる注射薬の対象薬剤に追加された。... 日本先天代謝異常学会からの要望書などにより、ラ...

JCRファーマ、ムコ多糖症I型のヒト臨床開始 (2020/11/6 素材・医療・ヘルスケア)

JCRファーマは、代謝異常を引き起こす難病「ライソゾーム病」の一種であるムコ多糖症I型のヒト臨床試験を開始した。ライソゾーム病は酵素によって分解されるはずの物質が老廃物として体内に蓄積されることで、中...

アーマジェンが持つ、血液脳関門(BBB)通過技術への知見を取り込み、希少疾患で代謝異常を引き起こす難病「ライソゾーム病」の新薬の開発を加速させる。... その結果、中枢神経に支障を及ぼし、全身の機能が...

日本国内では経口投与による初めてのファブリー病治療剤。同剤に反応性のある遺伝子変異を伴うファブリー病患者が対象となる。... ファブリー病は、国が難病(特定疾患)と指定しているライソゾーム病に分類され...

希少疾患で代謝異常を引き起こす「ライソゾーム病」と類似した仕組みとみて、遊離コレステロール減少作用を持つ化合物シクロデキストリン誘導体を投与した。... シクロデキストリン誘導体はライソゾーム病の一つ...

「Jブレーンカーゴ(血液脳関門通過技術)を使った希少疾病『ライソゾーム病』に効く技術開発を海外でも展開し、同技術でグローバル化に挑戦する。まずは国内の1、2相臨床試験で良好な結果を得たライソゾーム病の...

今後、両社共同で米国に合弁会社を設立し、JCRが開発中のライソゾーム病治療薬2品種で、米国での早期臨床開発に弾みをつける。

ライソゾーム病だけでも八つぐらい順番に新薬を出す計画で、そのライセンスを考えると5カ年計画の最終年度である2019年度の売上高250億円、営業利益50億円の目標は十分到達できる」 ―...

代表的な疾患に、血液を固める因子が作れない血友病や異物を処理する酵素が作れないライソゾーム病などの難病があり、生命の危機や臓器不全に及ぶ。 ... またその技術の汎用性を活かし、血友...

サノフィ、ジェンザイムを吸収合併 (2016/2/23 ヘルスケア)

ジェンザイムは希少疾患であるライソゾーム病の治療薬を展開しており、従業員は約100人。

ハンター症候群などのライソゾーム病に対する既存の治療酵素製剤は血液脳関門を通過できないため、脳内で薬効を発揮できず中枢神経症状に効果が期待できない課題がある。

JCRファーマは開発中のバイオ後続品「JR―051(遺伝子組み換えα―ガラクトシダーゼA)」で、ライソゾーム病治療薬として臨床試験を始めた。... 同医薬品はライソゾーム病のうちファブリー病が対象。細...

JCRファーマは2015年度中にも自社由来のライソゾーム病治療薬を開発パイプライン(新薬候補物質)に投入し、非臨床試験を開始する見通し。... 9月には再生医療等製品として、ヒト間葉系幹細胞による急性...

希少疾患であるライソゾーム病の治療薬を手がける。

ジェンザイム・ジャパンに転じたのは、「希少疾患であるライソゾーム病の研究開発をしっかりやっている点が気に入った」ためだ。

協業はライソゾーム病薬候補の新技術に集中する。

日本ケミカルリサーチ(JCR)は「ライソゾーム病」治療のバイオ医薬品向け原薬製造のため、神戸原薬工場(神戸市西区)を完成した。... 同物質はJCRが開発し、GSKと製品化に向けた共同研究開発を行って...

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