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アレクシオンファーマ、ネットでPNH情報の提供を今秋開始（2010/8/5）

また専門医主導で5月に発足した「日本PNH研究会」を支援し、希少疾患のPNHに関する情報発信および疾患啓発体制を強化する。 ... 信頼性の高い診断方法を確立し、PNH患者の早期発見と疾患の進...

採算性が低く製薬企業だけでは進まない希少疾患などの薬の開発の後押しや、大学院生の実践教育に役立つと期待される。

産業春秋/iPS細胞研究所（2010/5/27）

現在、研究員らは約120人だが、2年後には約200人に拡大する▼「希少疾患や難病の患者向けの新薬開発に力を入れ、今後10年以内にも臨床試験を始めたい」と山中所長は抱負を語る。万能細胞といわれるiPS細...

エーザイ、LGSてんかん治療剤の臨床第3相試験を開始（2010/5/10）

エーザイは希少疾患のレノックス・ガストー症候群(LGS)を対象としたてんかん治療剤「ルフィナマイド(一般名)」の臨床第3相試験を開始する。

10年度薬価、平均6.5%引き下げへ−中堅製薬、減収カバーを模索（2010/3/29）

しかし希少疾患の場合は治験対象者を集めることが難しい上、臨床試験が長引き、予想外のコスト増につながる可能性もある。

期待の新薬(17)塩野義製薬−抗線維化剤「ピレスパ錠」（2009/1/27）

一般的に肺線維症の半数は発症原因が分からず、原因不明の肺線維症をIPFと呼び国の特定疾患に指定されている。... IPFに対して世界で初めて承認を取得した抗線維化剤で、国内では希少疾患用医薬品(...